Unter Gentherapie versteht man alle Verfahren, die das Ziel haben, genetische Erkrankungen durch geeignete Veränderungen des Genoms kausal zu behandeln. Ein intaktes Gen wird in genetisch defekte Zellen eingeschleust und dort so zur Expression gebracht, dass die Fehlfunktion des defekten Gens ausgeglichen werden kann. Sie zielt darauf ab, krankheitsverursachende Anomalien im menschlichen Genom zu kompensieren entweder (1) durch das Einbringen fehlender genetischer Information, (2) durch Einfügen funktionsfähiger Gensequenzen zusätzlich zu den vorhandenen "defekten" Abschnitten oder (3) durch Austausch eines defekten Gens durch funktionsfähigen Ersatz.
Stichwörter:
Biotechnologie Gentechnologie Somatische Humangentherapie Gentherapie genetische Erkrankungen Genom Gen defekte Zellen Expression Anomalien Gensequenzen Vortrag
Referent:
Prof. Dr. Dr. Bernhard Irrgang (Technische Universität Dresden)
